日本药企安斯泰来(Astellas)日前公布，与全美国最优异的医学院——哈佛年夜学医学院(HMS)告竣研究合作，两边已签定一项为期3年的合作和谈，摸索视网膜色素变性(retinitis pigmentosa，RP)的病理机制，肯定新的医治靶标，并进一步发觉、开辟和贸易化有前程的候选药物。合作的初志，是开辟基因疗法，为全球RP患者群体供给一种新的医治选择。此次合作，将采取无害的腺相干病毒(AAV)载体，将改正基因递送至RP患者体内。

此次与哈佛年夜学的合作，也标记着安斯泰来初次公布进军基因医治范畴。持久以来，严峻的平安问题和药物递送能力方面的窘境，限制着该范畴的研发。不外，颠末多年的耕作，新一代学者和研究人员认为他们已敲定了适合的病毒载体，能够平安可猜测地改正靶组织中的基因，这些冲破性的进展，为眼科基因疗法的临床成功，供给了新的但愿。

今朝，也有其他一些财年夜气粗的制药公司涉足基因医治范畴。上个月，生物手艺巨子百健艾迪(Biogen Idec)公布打算，成立一个内部基因医治部分，自力在其现有的反义RNA疗法、生物制剂、和保守小份子。在此之前，另外一家生物手艺巨子——新基(Celgene)也联手蓝鸟生物(Bluebrid bio)开辟基因疗法，用在肿瘤学。拜耳(Bayer)已与Dimension医治公司签订了一笔2.52亿美元的和谈，开辟A型血友病的基因疗法。葛兰素史克(GSK)和百特(Baxter)也在基因医治范畴有在研的尝试性药物。

视网膜色素变性(RP)是一种由基因突变致使的视网膜退行性疾病，特点是目力消退、夜盲和视野缩小和眼底视网膜色素冷静，目力会逐步消逝，而且可能会遗传给下一代，今朝该病还没有有用的医治法子。而视网膜色素变性(RP)的病发机理还没有完全领会。

此次合作研究，将由哈佛医学����Ϸapp院遗传学和眼科学传授Constance L.Cepko博士带领，Cepko博士同时也是美国非营利性医学研究所——霍华德-休斯医学研究所(HHMI)的研究员，在眼科基因医治范畴，具有享誉全球的权势巨子性。Cepko博士暗示，这些医治方式也可有用医治其他类型的眼科疾病，如春秋相干性黄斑变性(AMD)和青光眼(glaucoma)。